Термін доставки 7–10 днівSephience (sepiapterin) 1000 mg oral powder
Кошик і замовлення зберігаються в особистому кабінеті — для оформлення потрібен вхід.
Опис
💊 Рецептурний порошок для приймання всередину при гіперфенілаланінемії в дорослих і дітей від віку 1 місяць за сепіаптерин-чутливої фенілкетонурії, застосовується разом із дієтою, обмеженою за фенілаланіном.
▪︎ Сепіаптерин 1000 мг в одному саше, упаковка 30 саше; приймають раз на добу з їжею, порошок розмішують у воді або яблучному соку
▪︎ Виробник: PTC Therapeutics
▪︎ Схвалення FDA: липень 2025 року
🔬 Як працює: фенілаланінгідроксилаза не може працювати без свого кофактора — тетрагідробіоптерину (BH4). У багатьох пацієнтів фермент пошкоджений, але не мертвий: він просто погано утримує кофактор. Препарат попереднього покоління сапроптерин є самим BH4 — нестійкою молекулою, яка проникає всередину клітини обмежено. Сепіаптерин — природний попередник BH4: він входить у клітину власним шляхом і перетворюється на кофактор уже всередині, тому концентрація самого сепіаптерину в крові лишається нижче 2% від утвореного з нього BH4. 📊 Докази: у APHENITY (Lancet 2024) у чутливих фенілаланін крові знизився на 63% за шість тижнів проти приросту на 1% на плацебо, різниця 395,9 мкмоль/л (p<0,0001); на 14-денний пробний курс відповіли 114 зі 156 учасників. У прямому порівнянні з максимальною схваленою дозою сапроптерину (Metabolism 2026) зниження становило 437,0 проти 256,6 мкмоль/л — на 70% більше. У продовженні (Genet Med 2026) переносимість харчового фенілаланіну зросла з 27,6 до 62,5 мг/кг на добу за 26 тижнів.
⚠️ Лише за рецептом, лікування веде лікар, обізнаний із фенілкетонурією. Дієту не замінює — показання вимагає і того, і іншого. Відповідь підтверджують пробним курсом; пацієнтів із первинним дефіцитом BH4 (GCH1, PTS, QDPR, SPR, PCBD1) із досліджень виключали. Рамкового попередження в інструкції немає, але є три застереження: підвищений ризик кровотеч, надмірне зниження фенілаланіну в частини дітей і взаємодія з леводопою. Вплив на пізнавальні функції прямими дослідженнями не показано.
📦 Замовляється на запит через чат — наявність і актуальну ціну підтверджує адміністратор.
