Інше

Oxlumo (lumasiran) injection, single-dose vial

Ціна за запитом
Термін доставки 7–10 днів
Доставка включена

Кошик і замовлення зберігаються в особистому кабінеті — для оформлення потрібен вхід.

Опис

💊 Рецептурна мала інтерферувальна РНК, спрямована на ген HAO1, при первинній гіпероксалурії першого типу — для зниження оксалату в сечі та плазмі в дітей і дорослих без нижньої вікової межі.

▪︎ Лумасиран 94,5 мг/0,5 мл, один флакон на одне введення; підшкірно за схемою «навантаження, потім підтримання» — три навантажувальні дози раз на місяць, далі підтримувальні (3 мг/кг раз на три місяці за маси від 20 кг)

▪︎ Виробник: Alnylam Pharmaceuticals

▪︎ Схвалення FDA: листопад 2020 року

🔬 Як працює: за першого типу хвороби поломка гена AGXT позбавляє печінку можливості перетворювати гліоксилат на нешкідливий гліцин, і він натомість окиснюється в оксалат — глухий кут обміну, який організм не вміє ні розкласти, ні переробити, тож єдиним виходом лишаються нирки, де оксалат випадає кристалами з кальцієм. Лумасиран не чіпає зламаний фермент. Він глушить матричну РНК гена HAO1 у клітинах печінки, знижуючи гліколатоксидазу — справний фермент щаблем вище, який постачає гліоксилат. До поломки доходить менше сировини, тому сама поломка перестає мати значення, а механізм не залежить від того, яка мутація AGXT у пацієнта. 📊 Докази: у ILLUMINATE-A (NEJM 2021) у 39 пацієнтів від 6 років добовий оксалат сечі знизився на 65,4%, різниця з плацебо 53,5 відсоткового пункту (p<0,001), помітна вже за місяць; 84% досягли екскреції не вище півтори верхні межі норми проти 0% на плацебо. За 60 місяців (CJASN 2026) зниження трималося на рівні 54%, швидкість клубочкової фільтрації лишалася стабільною, а ступінь нефрокальцинозу поліпшився в 21 із 28 пацієнтів.

⚠️ Лише за рецептом, призначає нефрологічний центр. Неефективний за первинної гіпероксалурії другого й третього типів, чиїх шляхів механізм не зачіпає, і за вторинної гіпероксалурії. Препарат знижує виробництво оксалату, але не розчиняє вже наявні камені, а припинення лікування повертає виробництво. В інструкції немає ні рамкового попередження, ні протипоказань, ні розділу застережень; єдина часта небажана реакція — реакції в місці уколу.

📦 Замовляється на запит через чат — наявність і актуальну ціну підтверджує адміністратор.