Givlaari (givosiran) 189 mg vial for injection

Опис

💊 Рецептурна мала інтерферувальна РНК, спрямована на ген ALAS1, для лікування дорослих із гострою печінковою порфірією.

▪︎ Гівосиран 189 мг/мл, один флакон на одне введення; 2,5 мг/кг підшкірно раз на місяць, вводить медичний працівник

▪︎ Виробник: Alnylam Pharmaceuticals

▪︎ Схвалення FDA: листопад 2019 року

🔬 Як працює: гем збирається ланцюжком із восьми кроків, і за цієї хвороби один крок працює погано. Готовий гем у нормі гальмує перший фермент ланцюжка, ALAS1, за зворотним зв'язком; коли гему бракує, гальмо слабшає, ланцюжок пришвидшується і впирається в поломку, тож перед нею накопичуються незавершені заготовки. Дві з них — амінолевулінова кислота і порфобіліноген — токсичні для нервової системи, і саме з них складаються напади. Гівосиран глушить ALAS1 у клітинах печінки, утримуючи перший фермент приглушеним постійно, щоб заготовки не накопичувалися. Гемін внутрішньовенно обриває вже розпочатий напад; цей препарат не дає нападу початися. 📊 Докази: у ENVISION (NEJM 2020) у 94 пацієнтів річна частота нападів становила 3,2 проти 12,5 на плацебо — на 74% менше (p<0,001), при цьому знизилися заготовки в сечі, кількість днів застосування геміну й добові оцінки болю. У фінальному аналізі на 36 місяці (J Hepatol 2023) жодного нападу не було в 86% пацієнтів на безперервному лікуванні та в 92% переведених із плацебо, а річні дні застосування геміну впали з 16,2 до 0,4.

⚠️ Лише за рецептом, вводить медпрацівник, маючи під рукою засоби допомоги за анафілаксії; тяжка гіперчутливість до гівосирану — єдине протипоказання. Рамкового попередження немає, але діють шість застережень: анафілаксія, ураження печінки (печінкові проби вихідно і періодично, зниження дози до 1,25 мг/кг після значущого підвищення), зміни функції нирок, реакції в місці уколу і поворотні реакції, підвищення гомоцистеїну (вимірювати вихідно, розглянути вітамін B6) і панкреатит — останній легко прийняти за черговий напад порфірії. Не замінює гемін за розпочатого нападу, а також відмову від провокуючих ліків, голодування й алкоголю.

📦 Замовляється на запит через чат — наявність і актуальну ціну підтверджує адміністратор.