Термін доставки 7–10 днівForzinity (elamipretide) 280 mg vials for injection
Кошик і замовлення зберігаються в особистому кабінеті — для оформлення потрібен вхід.
Опис
💊 Рецептурний пептид, що зв'язує кардіоліпін; показаний для поліпшення м'язової сили в дорослих і дітей із синдромом Барта за маси тіла щонайменше 30 кг.
▪︎ Елампретид 280 мг/3,5 мл (80 мг/мл), упаковка з 4 флаконів на одного пацієнта; 40 мг підшкірно раз на добу в один і той самий час
▪︎ Виробник: Stealth BioTherapeutics
▪︎ Схвалення FDA: вересень 2025 року
🔬 Як працює: внутрішню мембрану мітохондрії тримає у формі кардіоліпін — клиноподібний ліпід, що утримує комплекси дихального ланцюга в робочому положенні. При синдромі Барта поломка гена TAZ виводить із ладу тафазин, фермент, який доводить кардіоліпін до зрілості, тому накопичується проміжна форма, а мембрана втрачає геометрію. Елампретид — пептид із чотирьох амінокислот, що зв'язується з кардіоліпіном і стабілізує цю геометрію: він не лагодить ген і не створює нормальний кардіоліпін, а стягує конструкцію, у якої зносилося внутрішнє кріплення. 📊 Докази: у рандомізованій перехресній частині TAZPOWER (Genet Med 2021) у 12 пацієнтів обидві первинні точки не були досягнуті. У відкритому продовженні дистанція ходьби зросла на 95,9 м до 36-го тижня і на 96,1 м до 168-го (Genet Med 2024). У порівнянні з 19 нелікованими пацієнтами, дібраними статистично (Orphanet J Rare Dis 2022), різниця становила 79,7 м на 64-му тижні та 91,0 м на 76-му, сила м'язів вища на 40,8 і 56,7 ньютона; ударний об'єм лівого шлуночка в лікованих зріс, у нелікованих знизився.
⚠️ Лише за рецептом, призначає профільний центр; потрібне генетичне підтвердження діагнозу. Схвалення прискорене, за проміжною точкою (сила розгиначів коліна), і показання вузьке — поліпшення м'язової сили, а не лікування синдрому; підтверджувальне дослідження ще не завершене. Препарат містить бензиловий спирт і ніколи не застосовується в новонароджених, внутрішньовенне введення не дозволене. За маси тіла менше ніж 30 кг доза не встановлена; за тяжкої ниркової недостатності дозу знижують. У великому рандомізованому дослідженні за первинної мітохондріальної міопатії той самий препарат ефекту не показав.
📦 Замовляється на запит через чат — наявність і актуальну ціну підтверджує адміністратор.
