Amvuttra (vutrisiran) 25 mg injection

Опис

💊 Рецептурний препарат на основі малої інтерферуючої РНК, який глушить вироблення транстиретину в печінці.

▪︎ Вутрисиран 25 мг/0,5 мл, попередньо заповнений шприц на одне введення, підшкірно один раз на три місяці

▪︎ Виробник: Alnylam Pharmaceuticals

▪︎ Схвалення FDA: червень 2022 року для полінейропатії при спадковому ATTR-амілоїдозі; березень 2025 року — розширення на амілоїдну кардіоміопатію

🔬 Як працює: ген — це креслення, а білок клітина збирає за робочою копією, матричною РНК. Мала інтерферуюча РНК упізнає цю копію й позначає її на знищення, тому білок не виробляється. Вуглеводна мітка GalNAc доставляє молекулу майже винятково в клітини печінки, де транстиретин і виробляється, і його рівень падає приблизно на 80%. Це протилежність стабілізатору: замість того щоб утримувати білок від розпаду, препарат не дає його виробити. 📊 Докази: HELIOS-B (NEJM 2025) у 655 пацієнтів — смерть від будь-яких причин разом із повторними серцево-судинними подіями за відношення ризиків 0,72 (p=0,01), смерть від будь-яких причин за 42 місяці — 0,65 (p=0,01), тест шестихвилинної ходьби кращий на 26,5 м і якість життя KCCQ вища на 5,8 бала (обидва p<0,001). Близько 40% учасників уже приймали тафамідис і все одно отримали користь.

⚠️ Лише за рецептом, призначає кардіолог або невролог після підтвердження діагнозу та виключення амілоїдозу з легких ланцюгів. Рівень вітаміну A знижується як наслідок механізму, тому рекомендується його приймання в дозі, визначеній лікарем, а скарги на нічний зір оцінюють уважно. Препарат перекриває надходження нового амілоїду, але не прибирає вже відкладений.

📦 Замовляється на запит через чат — наявність і актуальну ціну підтверджує адміністратор.