Другое

Oxlumo (lumasiran) injection, single-dose vial

Цена по запросу
Срок доставки 7–10 дней
Доставка включена

Корзина и заказы хранятся в личном кабинете — при оформлении понадобится вход.

Описание

💊 Рецептурная малая интерферирующая РНК, направленная на ген HAO1, при первичной гипероксалурии первого типа — для снижения оксалата в моче и плазме у детей и взрослых без нижней возрастной границы.

▪︎ Лумасиран 94,5 мг/0,5 мл, один флакон на одно введение; подкожно по схеме «нагрузка, затем поддержание» — три нагрузочные дозы раз в месяц, далее поддерживающие (3 мг/кг раз в три месяца при массе от 20 кг)

▪︎ Производитель: Alnylam Pharmaceuticals

▪︎ Одобрение FDA: ноябрь 2020 года

🔬 Как работает: при первом типе болезни поломка гена AGXT лишает печень возможности превращать глиоксилат в безобидный глицин, и он вместо этого окисляется в оксалат — тупик обмена, который организм не умеет ни разложить, ни переработать, так что единственным выходом остаются почки, где оксалат выпадает кристаллами с кальцием. Лумасиран не трогает сломанный фермент. Он глушит матричную РНК гена HAO1 в клетках печени, снижая гликолатоксидазу — исправный фермент ступенью выше, который поставляет глиоксилат. До поломки доходит меньше сырья, поэтому сама поломка перестаёт иметь значение, а механизм не зависит от того, какая мутация AGXT у пациента. 📊 Доказательства: в ILLUMINATE-A (NEJM 2021) у 39 пациентов от 6 лет суточный оксалат мочи снизился на 65,4%, разница с плацебо 53,5 процентного пункта (p<0,001), заметная уже через месяц; 84% достигли экскреции не выше полутора верхних границ нормы против 0% на плацебо. За 60 месяцев (CJASN 2026) снижение держалось на уровне 54%, скорость клубочковой фильтрации оставалась стабильной, а степень нефрокальциноза улучшилась у 21 из 28 пациентов.

⚠️ Только по рецепту, назначает нефрологический центр. Неэффективен при первичной гипероксалурии второго и третьего типов, чьи пути механизм не затрагивает, и при вторичной гипероксалурии. Препарат снижает производство оксалата, но не растворяет уже имеющиеся камни, а прекращение лечения возвращает производство. В инструкции нет ни рамочного предупреждения, ни противопоказаний, ни раздела предостережений; единственная частая нежелательная реакция — реакции в месте укола.

📦 Заказывается по запросу через чат — наличие и актуальную цену подтверждает администратор.