Forzinity (elamipretide) 280 mg vials for injection

Описание

💊 Рецептурный пептид, связывающий кардиолипин; показан для улучшения мышечной силы у взрослых и детей с синдромом Барта при массе тела не менее 30 кг.

▪︎ Элампретид 280 мг/3,5 мл (80 мг/мл), упаковка из 4 флаконов на одного пациента; 40 мг подкожно один раз в сутки в одно и то же время

▪︎ Производитель: Stealth BioTherapeutics

▪︎ Одобрение FDA: сентябрь 2025 года

🔬 Как работает: внутреннюю мембрану митохондрии держит в форме кардиолипин — клиновидный липид, удерживающий комплексы дыхательной цепи в рабочем положении. При синдроме Барта поломка гена TAZ выводит из строя тафаззин, фермент, доводящий кардиолипин до зрелости, поэтому копится промежуточная форма, а мембрана теряет геометрию. Элампретид — пептид из четырёх аминокислот, который связывается с кардиолипином и стабилизирует эту геометрию: он не чинит ген и не создаёт нормальный кардиолипин, а стягивает конструкцию, у которой износилось внутреннее крепление. 📊 Доказательства: в рандомизированной перекрёстной части TAZPOWER (Genet Med 2021) у 12 пациентов обе первичные точки не были достигнуты. В открытом продолжении дистанция ходьбы выросла на 95,9 м к 36-й неделе и на 96,1 м к 168-й (Genet Med 2024). В сравнении с 19 нелечеными пациентами, подобранными статистически (Orphanet J Rare Dis 2022), разница составила 79,7 м на 64-й неделе и 91,0 м на 76-й, сила мышц выше на 40,8 и 56,7 ньютона; ударный объём левого желудочка у леченых вырос, у нелеченых снизился.

⚠️ Только по рецепту, назначает профильный центр; необходимо генетическое подтверждение диагноза. Одобрение ускоренное, по промежуточной точке (сила разгибателей колена), и показание узкое — улучшение мышечной силы, а не лечение синдрома; подтверждающее исследование ещё не завершено. Препарат содержит бензиловый спирт и никогда не применяется у новорождённых, внутривенное введение не разрешено. При массе тела менее 30 кг доза не установлена; при тяжёлой почечной недостаточности дозу снижают. В большом рандомизированном исследовании при первичной митохондриальной миопатии тот же препарат эффекта не показал.

📦 Заказывается по запросу через чат — наличие и актуальную цену подтверждает администратор.