Amvuttra (vutrisiran) 25 mg injection

Описание

💊 Рецептурный препарат на основе малой интерферирующей РНК, который глушит выработку транстиретина в печени.

▪︎ Вутрисиран 25 мг/0,5 мл, предзаполненный шприц на одно введение, подкожно один раз в три месяца

▪︎ Производитель: Alnylam Pharmaceuticals

▪︎ Одобрение FDA: июнь 2022 года для полинейропатии при наследственном ATTR-амилоидозе; март 2025 года — расширение на амилоидную кардиомиопатию

🔬 Как работает: ген — это чертёж, а белок клетка собирает по рабочей копии, матричной РНК. Малая интерферирующая РНК узнаёт эту копию и помечает её на уничтожение, поэтому белок не производится. Углеводная метка GalNAc доставляет молекулу почти исключительно в клетки печени, где транстиретин и вырабатывается, и его уровень падает примерно на 80%. Это противоположность стабилизатору: вместо того чтобы удерживать белок от распада, препарат не даёт его произвести. 📊 Доказательства: HELIOS-B (NEJM 2025) у 655 пациентов — смерть от любых причин вместе с повторными сердечно-сосудистыми событиями при отношении рисков 0,72 (p=0,01), смерть от любых причин за 42 месяца — 0,65 (p=0,01), тест шестиминутной ходьбы лучше на 26,5 м и качество жизни KCCQ выше на 5,8 балла (оба p<0,001). Около 40% участников уже принимали тафамидис и всё равно получили пользу.

⚠️ Только по рецепту, назначает кардиолог или невролог после подтверждения диагноза и исключения амилоидоза из лёгких цепей. Уровень витамина A снижается как следствие механизма, поэтому рекомендуется его приём в дозе, определённой врачом, а жалобы на ночное зрение оценивают внимательно. Препарат перекрывает поступление нового амилоида, но не убирает уже отложившийся.

📦 Заказывается по запросу через чат — наличие и актуальную цену подтверждает администратор.