в картинках и двух словах
Что это и зачем
Мавакамтен — капсула раз в сутки при болезни, когда сердечная мышца утолщена и в момент сокращения сама перекрывает выход крови из сердца.
- Она нужна тем, у кого есть жалобы: одышка, боль в груди, обмороки при нагрузке
Сердце не слабое, а слишком сильное
Это болезнь, заложенная в генах. Мышца сердца утолщена, чаще всего — стенка между его половинами. Сердце сокращается слишком сильно и хуже расслабляется.
- В момент сокращения утолщённая стенка вместе с клапаном перекрывает выход крови
- Отсюда одышка при нагрузке, боль в груди, головокружение и обмороки
Как работает лекарство
Мышца сокращается, когда крошечные «крючки» одного белка цепляются за нити другого и тянут их. При этой болезни таких сцеплений слишком много.
- Лекарство уменьшает число «крючков», готовых сцепиться
- Сердце сокращается спокойнее и лучше расслабляется
- Препятствие на выходе крови уменьшается, одышка отступает
Что в нём нового
Прежние таблетки облегчали сердцу условия работы, а операции убирали часть утолщённой стенки. Мавакамтен первым действует на сам механизм лишней силы сокращения.
- Его назначают, когда привычное лечение не даёт достаточного облегчения, а не вместо него
Легче переносить нагрузку
В исследовании, которое проводят перед одобрением лекарства, люди на мавакамтене чаще, чем на пустышке, стали лучше переносить нагрузку и меньше задыхаться.
- Польза сохранялась и тогда, когда мавакамтен был единственным лекарством от этой болезни
Проверяли на людях. Проверяли на людях: исследование у людей с этой формой болезни и жалобами, в сравнении с пустышкой.
Эффект приходит постепенно
Улучшение развивается постепенно. Его оценивают по тому, как человек переносит нагрузку, и по ультразвуку сердца, а не по ощущению «сразу стало легче».
- Если перестать принимать, состояние вернётся к исходному
- Лекарство сдерживает болезнь, но не убирает её причину, заложенную в генах
Как принимают
Капсула раз в сутки. Обычно начинают с 5 мг, а потом дозу подбирают по ультразвуку сердца.
- Ультразвук делают до начала лечения, пока подбирают дозу, и потом каждые 12 недель
Зачем так часто ультразвук сердца
Лекарство уменьшает силу сокращения. В нужной мере это лечение, а в избыточной — сердечная недостаточность: сердце перестаёт справляться с работой.
- Ультразвук показывает, не стало ли сокращение слишком слабым
- Если сила сокращения упала ниже установленной границы, лечение приостанавливают
- В США лекарство выдают, только если проверки идут по графику
Важно. Ультразвук сердца — часть лечения, а не формальность. Без него препарат применять нельзя.
Кому сначала к врачу
Это не лекарство «для сердца вообще»: оно нужно только при этой форме болезни, подтверждённой ультразвуком сердца.
- Беременным нельзя; женщинам, которые могут забеременеть, нужна надёжная контрацепция
- С частью лекарств нужна другая доза, а некоторые сочетать с ним запрещено
- Если сердце уже сокращается слабо (сердечная недостаточность), препарат не назначают
Важно. При инфекции или приступе частого сердцебиения сила сокращения может снизиться — на это время лечение пересматривают.
Если одной фразой
Мавакамтен делает слишком сильное сердце спокойнее, и в исследовании люди чаще лучше переносили нагрузку, а регулярный ультразвук сердца делает лечение безопасным.
Главное
Мавакамтен (торговое название Camzyos, Bristol Myers Squibb) — первый в классе ингибитор сердечного миозина, капсула раз в сутки. Он первым действует на сам механизм избыточного сокращения, а не облегчает условия работы сердца.
| При чём | Чем помогает | Что показали исследования на людях |
|---|---|---|
| Симптомная обструктивная гипертрофическая кардиомиопатия | препятствие на выходе крови уменьшается, нагрузка переносится лучше, одышки меньше | EXPLORER-HCM (Lancet, 2020), 3-я фаза: достоверно чаще плацебо улучшал комбинированную конечную точку — функциональный класс и переносимость физической нагрузки [1] |
| Монотерапия | помогает и тогда, когда это единственное лекарство от этой кардиомиопатии | интегрированный анализ более поздних данных подтверждает эффект при монотерапии [2] |
Чем помогает
Что происходит при этой болезни
Гипертрофическая кардиомиопатия — генетически обусловленное утолщение сердечной мышцы, чаще всего межжелудочковой перегородки. Ключевая ошибка в понимании: сердце здесь не слабое, а чрезмерно сильное.
На молекулярном уровне сокращение обеспечивают поперечные мостики: головки миозина цепляются за нити актина и тянут их. При этой болезни доля миозина, готового сцепиться, повышена — мышца сокращается избыточно и хуже расслабляется.
Дальше начинается механика: утолщённая перегородка вместе с передней створкой митрального клапана в систолу перекрывает выход крови в аорту. Возникает обструкция выносящего тракта — препятствие, из-за которого появляются одышка, боль в груди, головокружение и обмороки.
Чем лечили раньше и что изменилось
| Подход | Что делает | Ограничение |
|---|---|---|
| Бета-блокаторы | Снижают частоту и силу сокращений косвенно | Не влияют на молекулярную причину; эффект часто неполный |
| Верапамил, дизопирамид | Влияют на сократимость и наполнение | Переносимость, ограниченный эффект |
| Септальная миэктомия (операция) | Убирает часть утолщённой перегородки | Хирургия, требует опытного центра |
| Алкогольная септальная абляция | Вызывает контролируемый инфаркт участка перегородки | Инвазивно, риск блокад |
| Мавакамтен | Уменьшает число активных мостиков актин-миозин | Требует контроля фракции выброса |
Афикамтен (Myqorzo): следующее поколение
| Мавакамтен | Афикамтен | |
|---|---|---|
| Класс | Ингибитор сердечного миозина | Ингибитор сердечного миозина |
| Период полувыведения | Длинный | Короче |
| Титрование | Медленнее, шаги реже | Быстрее и гибче |
| Обратимость при избыточном эффекте | Медленнее | Быстрее |
| Данные | EXPLORER-HCM и последующие | SEQUOIA-HCM [3] |
Как принимать
Капсула раз в сутки; обычный старт — 5 мг, дальше дозу подбирают по эхокардиографии.
▸Эффект развивается постепенно и оценивается по переносимости нагрузки и градиенту, а не по ощущению «сразу стало легче». ▸Отмена возвращает исходное состояние — препарат управляет болезнью, а не излечивает генетическую причину.
Кому сначала к врачу
▸Это не лекарство «для сердца вообще». Показание узкое: симптомная обструктивная форма гипертрофической кардиомиопатии, подтверждённая эхокардиографией. ▸Эхокардиография — часть лечения, а не формальность. Без неё препарат применять нельзя.
Контроль фракции выброса
Здесь польза и главный риск — одно и то же действие в разной дозе. Препарат снижает сократимость: в нужной мере это лечение, в избыточной — сердечная недостаточность.
| Этап | Что делают |
|---|---|
| До старта | Эхокардиография: фракция выброса, градиент в выносящем тракте |
| Старт | Обычно 5 мг в сутки |
| Титрование | Коррекция дозы по данным эхокардиографии и градиенту |
| Поддержание | Эхокардиография каждые 12 недель |
| При падении фракции ниже порога | Приостановка терапии |
Взаимодействия и ограничения
▸Метаболизм идёт через CYP2C19 и CYP3A4 — сочетание с сильными ингибиторами и индукторами этих ферментов требует коррекции дозы или запрещено; ▸беременность — противопоказание, женщинам репродуктивного возраста нужна надёжная контрацепция; ▸сердечная недостаточность со сниженной фракцией выброса — препарат не назначают; ▸интеркуррентные состояния (инфекция, тахиаритмия) могут снизить фракцию выброса — на это время терапию пересматривают.
Итог
Мавакамтен первым бьёт в саму механику избыточного сокращения сердца, а регулярная эхокардиография делает лечение безопасным.
Обсудить диагноз и тактику можно на консультации; заказать препарат — здесь.
Источники
1. Olivotto I, et al. Mavacamten for treatment of symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (EXPLORER-HCM): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet. 2020;396(10253):759–769. PMID 32871100
2. Olivotto I, et al. Mavacamten monotherapy in obstructive hypertrophic cardiomyopathy: an integrated analysis of phase 3 data. Am Heart J. 2026. PMID 42636950
3. Maron MS, et al. Aficamten for symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (SEQUOIA-HCM). N Engl J Med. 2024;390(20):1849–1861. PMID 38739079
4. CAMZYOS (mavacamten) — инструкция по применению (US Prescribing Information), Bristol Myers Squibb.
Оговорки
▸Мавакамтен или афикамтен: прямых сравнительных исследований нет — выбор делает кардиолог исходя из клинической ситуации, доступности и удобства мониторинга.
Материал ознакомительный и не заменяет консультацию врача.
Ключевые факты
- Мавакамтен (торговое название Camzyos, Bristol Myers Squibb) — первый в классе ингибитор сердечного миозина. Одобрен FDA в апреле 2022 года для симптомной обструктивной гипертрофической кардиомиопатии.
- Механизм: он уменьшает количество активных поперечных мостиков между актином и миозином — тех самых сцеплений, за счёт которых мышца сокращается. Сердце начинает сокращаться менее интенсивно и лучше расслабляться, обструкция выносящего тракта уменьшается.
- EXPLORER-HCM (Lancet, 2020): в исследовании 3-й фазы препарат достоверно чаще плацебо приводил к улучшению функционального статуса и переносимости нагрузки у пациентов с обструктивной формой.
- Дозы подбираются титрованием, обычный старт — 5 мг в сутки с последующей коррекцией по данным эхокардиографии и градиенту в выносящем тракте. Ключевой риск — избыточное подавление сократимости: фракцию выброса контролируют эхокардиографией регулярно, и при её падении ниже порога терапию приостанавливают.
- Взаимодействия существенны: препарат метаболизируется через CYP2C19 и CYP3A4, поэтому сочетание с сильными ингибиторами и индукторами этих ферментов требует пересмотра дозы или запрещено. Беременность — противопоказание: препарат может нанести вред плоду, женщинам репродуктивного возраста нужна контрацепция.
